Περιεχόμενα
Πληροφορίες για το GALAFOLD
Το GALAFOLD είναι ένα φαρμακευτικό σκεύασμα που περιέχει τη δραστική ουσία μιγαλαστάτη (migalastat). Χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της νόσου Fabry σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 16 ετών και άνω. Η νόσος Fabry είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από συσσώρευση λιπιδίων στα κύτταρα του οργανισμού.
Ενεργό συστατικό: Μιγαλαστάτη
Θεραπευτική κατηγορία: Φάρμακο για τη θεραπεία της νόσου Fabry
Χημική δομή: Η μιγαλαστάτη είναι ένα μικρό μόριο που δρα ως φαρμακολογική πρωτεΐνη-συνοδός (chaperone).
Μηχανισμός δράσης: Η μιγαλαστάτη συνδέεται εκλεκτικά και αναστρέψιμα με συγκεκριμένες μεταλλαγμένες μορφές του ενζύμου α-γαλακτοσιδάση Α (α-Gal A). Αυτή η σύνδεση σταθεροποιεί το ένζυμο και διευκολύνει τη μεταφορά του στα λυσοσώματα, όπου είναι απαραίτητο για τον καταβολισμό των γλυκοσφιγγολιπιδίων.
Ιστορία του φαρμάκου
Η μιγαλαστάτη αναπτύχθηκε ως μια καινοτόμος προσέγγιση για τη θεραπεία της νόσου Fabry. Η έρευνα για τη χρήση φαρμακολογικών πρωτεϊνών-συνοδών στη θεραπεία λυσοσωμικών νοσημάτων ξεκίνησε στις αρχές της δεκαετίας του 2000. Το GALAFOLD έλαβε έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) το 2016 και από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) το 2018.
Σύμφωνα με την έρευνα των McCafferty και Scott με τίτλο “Migalastat: a review in Fabry disease”, η μιγαλαστάτη αποτελεί την πρώτη από του στόματος θεραπεία για τη νόσο Fabry, προσφέροντας μια εναλλακτική στην ενζυμική θεραπεία υποκατάστασης. Οι ερευνητές επισημαίνουν ότι “η μιγαλαστάτη είναι γενικά καλά ανεκτή και αποτελεσματική στη μείωση των επιπέδων λυσο-Gb3 στο πλάσμα και των εναποθέσεων GL-3 στους νεφρούς”.
Ανατομική/θεραπευτική/χημική (ATC) ταξινόμηση
- Κωδικός ATC: A16AX14
- Τίτλος: Migalastat
- Κατηγοριοποίηση:
- A: Πεπτική οδός και μεταβολισμός
- A16: Άλλα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού
- A16A: Άλλα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού
- A16AX: Διάφορα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού
Οδηγίες Χρήσεως/Ενδείξεις για το GALAFOLD
Το GALAFOLD ενδείκνυται για τη θεραπεία της νόσου Fabry σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 16 ετών και άνω με επιβεβαιωμένη διάγνωση και συγκεκριμένες μεταλλάξεις του γονιδίου GLA που ανταποκρίνονται στη θεραπεία. Η χορήγηση γίνεται από του στόματος, συνήθως μία φορά κάθε δεύτερη ημέρα.
Τρόπος χορήγησης:
- Λήψη με άδειο στομάχι: Το φάρμακο πρέπει να λαμβάνεται τουλάχιστον 2 ώρες πριν και 2 ώρες μετά το γεύμα.
- Κατάποση ολόκληρου του καψακίου: Μην ανοίγετε, κόβετε ή μασάτε το καψάκιο.
- Τήρηση του προγράμματος λήψης: Είναι σημαντικό να ακολουθείτε το πρόγραμμα λήψης που σας έχει συστήσει ο γιατρός σας.
Σύμφωνα με την έρευνα των Narita et al. με τίτλο “Efficacy and safety of migalastat in a Japanese population: a subgroup analysis of the ATTRACT study”, “η μιγαλαστάτη έδειξε συγκρίσιμη αποτελεσματικότητα με την ενζυμική θεραπεία υποκατάστασης στη διατήρηση της νεφρικής λειτουργίας και τη μείωση της μάζας της αριστερής κοιλίας”.
Φύλαξη Φαρμάκου
- Θερμοκρασία: Φυλάσσετε σε θερμοκρασία δωματίου (15-30°C).
- Προστασία από υγρασία: Διατηρείτε το φάρμακο στην αρχική συσκευασία.
- Μακριά από παιδιά: Φυλάσσετε σε μέρος που δεν το φτάνουν τα παιδιά.
Παρενέργειες για το GALAFOLD
Όπως όλα τα φάρμακα, έτσι και το GALAFOLD μπορεί να προκαλέσει παρενέργειες, αν και δεν εμφανίζονται σε όλους τους ασθενείς.
Συχνές παρενέργειες:
- Πονοκέφαλος
- Ναυτία
- Διάρροια
- Κόπωση
- Ζάλη
Σπάνιες παρενέργειες:
- Δερματικό εξάνθημα
- Μυϊκοί πόνοι
- Παραισθησία
Οι McCafferty και Scott αναφέρουν ότι “η μιγαλαστάτη ήταν γενικά καλά ανεκτή στις κλινικές δοκιμές, με τις περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες να είναι ήπιες έως μέτριες σε σοβαρότητα”.
Προειδοποιήσεις
Ειδικές προειδοποιήσεις:
- Ηλικιωμένοι: Δεν απαιτείται προσαρμογή της δόσης βάσει της ηλικίας.
- Παιδιά: Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα σε παιδιά κάτω των 16 ετών δεν έχουν τεκμηριωθεί.
- Έγκυες και θηλάζουσες: Συμβουλευτείτε το γιατρό σας πριν τη χρήση.
Να ακολουθείτε πάντα τις οδηγίες του φαρμακοποιού και του γιατρού σας.
Αντενδείξεις και Προφυλάξεις
- Υπερευαισθησία: Μη χρησιμοποιείτε το φάρμακο εάν είστε αλλεργικοί στη μιγαλαστάτη ή σε οποιοδήποτε από τα έκδοχα.
- Νεφρική ανεπάρκεια: Απαιτείται προσοχή σε ασθενείς με σοβαρή νεφρική ανεπάρκεια.
- Ηπατική ανεπάρκεια: Δεν απαιτείται προσαρμογή της δόσης σε ασθενείς με ηπατική ανεπάρκεια.
Αλληλεπιδράσεις
Αλληλεπιδράσεις φαρμάκου-φαρμάκου:
- Ενζυμική θεραπεία υποκατάστασης: Δεν συνιστάται η ταυτόχρονη χρήση με ενζυμική θεραπεία υποκατάστασης.
- Ισχυροί επαγωγείς του CYP3A: Μπορεί να μειώσουν την αποτελεσματικότητα της μιγαλαστάτης.
Αλληλεπιδράσεις φαρμάκου-τροφής:
- Γκρέιπφρουτ: Αποφύγετε την κατανάλωση γκρέιπφρουτ ή χυμού γκρέιπφρουτ κατά τη διάρκεια της θεραπείας.
Οι Feldt-Rasmussen et al. στη μελέτη τους “Long-term efficacy and safety of migalastat treatment in Fabry disease” επισημαίνουν ότι “δεν παρατηρήθηκαν σημαντικές αλληλεπιδράσεις φαρμάκου-φαρμάκου κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας θεραπείας με μιγαλαστάτη”.
Υπερδοσολογία
Σε περίπτωση υπερδοσολογίας, επικοινωνήστε αμέσως με το γιατρό σας ή το πλησιέστερο νοσοκομείο. Τα συμπτώματα υπερδοσολογίας μπορεί να περιλαμβάνουν:
- Πονοκέφαλο
- Ζάλη
- Ναυτία
- Έμετο
Δοσολογία και χορήγηση
Η συνιστώμενη δόση είναι ένα καψάκιο των 123 mg μιγαλαστάτης κάθε δεύτερη ημέρα, την ίδια ώρα της ημέρας.
Τι να κάνω αν παραλείψω μια δόση:
- Μην πάρετε διπλή δόση: Εάν παραλείψετε μια δόση, μην πάρετε δύο δόσεις μαζί.
- Επόμενη προγραμματισμένη δόση: Πάρτε την επόμενη δόση την προγραμματισμένη ημέρα και ώρα.
- Συμβουλευτείτε το γιατρό σας: Εάν έχετε αμφιβολίες, επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας.
Υπενθυμίζεται να συμβουλεύεστε πάντα το φύλλο οδηγιών που εσωκλείεται στο φάρμακο για λεπτομερείς πληροφορίες σχετικά με τη χρήση, τις προφυλάξεις και τις πιθανές παρενέργειες του GALAFOLD.
Πρόσθετες Σημαντικές Πληροφορίες
Η μιγαλαστάτη (GALAFOLD) αποτελεί μια καινοτόμο θεραπευτική προσέγγιση για τη νόσο Fabry, προσφέροντας μια εναλλακτική στην καθιερωμένη ενζυμική θεραπεία υποκατάστασης. Ως φαρμακολογική πρωτεΐνη-συνοδός, η μιγαλαστάτη στοχεύει στην αποκατάσταση της λειτουργίας του ενζύμου α-γαλακτοσιδάση Α σε ασθενείς με συγκεκριμένες μεταλλάξεις του γονιδίου GLA.
Ανάπτυξη Ανθεκτικότητας
Η ανάπτυξη ανθεκτικότητας στη μιγαλαστάτη δεν έχει αναφερθεί μέχρι στιγμής στη βιβλιογραφία. Ωστόσο, η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου εξαρτάται σε μεγάλο βαθμό από τον τύπο της μετάλλαξης του γονιδίου GLA που φέρει ο ασθενής. Οι McCafferty και Scott στην ανασκόπησή τους για τη μιγαλαστάτη επισημαίνουν ότι “η θεραπεία είναι αποτελεσματική μόνο σε ασθενείς με συγκεκριμένες μεταλλάξεις που ανταποκρίνονται στη μιγαλαστάτη, οι οποίες αποτελούν περίπου το 35-50% των μεταλλάξεων που σχετίζονται με τη νόσο Fabry”.
Προκλινικές, Κλινικές και Μετεγκριτικές Μελέτες
Οι προκλινικές μελέτες για τη μιγαλαστάτη επικεντρώθηκαν στην αξιολόγηση της ικανότητάς της να σταθεροποιεί και να ενισχύει τη δραστηριότητα μεταλλαγμένων μορφών της α-γαλακτοσιδάσης Α in vitro και in vivo. Τα αποτελέσματα αυτών των μελετών έδειξαν ότι η μιγαλαστάτη μπορεί να αυξήσει τη δραστηριότητα του ενζύμου σε κυτταρικά και ζωικά μοντέλα της νόσου Fabry.
Οι κλινικές δοκιμές φάσης III για τη μιγαλαστάτη περιλάμβαναν δύο βασικές μελέτες: τη μελέτη FACETS και τη μελέτη ATTRACT. Η μελέτη FACETS συνέκρινε τη μιγαλαστάτη με εικονικό φάρμακο σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία, ενώ η μελέτη ATTRACT συνέκρινε τη μιγαλαστάτη με την ενζυμική θεραπεία υποκατάστασης σε ασθενείς που είχαν ήδη λάβει θεραπεία.
Οι Feldt-Rasmussen et al. στη μελέτη τους για τη μακροχρόνια αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της μιγαλαστάτης αναφέρουν ότι “η θεραπεία με μιγαλαστάτη οδήγησε σε σταθερή νεφρική λειτουργία και μείωση της μάζας της αριστερής κοιλίας σε διάστημα 30 μηνών, με παρόμοια αποτελέσματα με την ενζυμική θεραπεία υποκατάστασης”.
Οι μετεγκριτικές μελέτες συνεχίζουν να αξιολογούν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της μιγαλαστάτης σε μεγαλύτερους πληθυσμούς ασθενών και για μεγαλύτερα χρονικά διαστήματα. Αυτές οι μελέτες είναι κρίσιμες για την καλύτερη κατανόηση του μακροπρόθεσμου οφέλους και των πιθανών κινδύνων της θεραπείας.
Φαρμακοεπαγρύπνηση
Η φαρμακοεπαγρύπνηση για τη μιγαλαστάτη είναι ιδιαίτερα σημαντική, δεδομένου ότι πρόκειται για ένα σχετικά νέο φάρμακο με μοναδικό μηχανισμό δράσης. Οι επαγγελματίες υγείας και οι ασθενείς ενθαρρύνονται να αναφέρουν οποιεσδήποτε ύποπτες ανεπιθύμητες ενέργειες στις αρμόδιες αρχές.
Η συστηματική παρακολούθηση των ασθενών που λαμβάνουν μιγαλαστάτη περιλαμβάνει τακτικές αξιολογήσεις της νεφρικής και καρδιακής λειτουργίας, καθώς και μετρήσεις των επιπέδων λυσο-Gb3 στο πλάσμα. Αυτές οι παράμετροι βοηθούν στην αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας της θεραπείας και στην έγκαιρη ανίχνευση πιθανών ανεπιθύμητων ενεργειών.
Φαρμακοκινητικά Χαρακτηριστικά
Η μιγαλαστάτη παρουσιάζει μοναδικά φαρμακοκινητικά χαρακτηριστικά που συμβάλλουν στην αποτελεσματικότητά της ως θεραπεία για τη νόσο Fabry. Μετά την από του στόματος χορήγηση, η μιγαλαστάτη απορροφάται ταχέως από το γαστρεντερικό σύστημα, με μέγιστη συγκέντρωση στο πλάσμα να επιτυγχάνεται περίπου 2-3 ώρες μετά τη λήψη.
Η βιοδιαθεσιμότητα της μιγαλαστάτης είναι περίπου 75%, γεγονός που υποδηλώνει καλή απορρόφηση από το γαστρεντερικό σύστημα. Το φάρμακο κατανέμεται ευρέως στους ιστούς, συμπεριλαμβανομένων των νεφρών και της καρδιάς, που είναι βασικά όργανα-στόχοι στη νόσο Fabry.
Η μιγαλαστάτη μεταβολίζεται ελάχιστα και αποβάλλεται κυρίως αμετάβλητη στα ούρα. Ο χρόνος ημίσειας ζωής του φαρμάκου είναι περίπου 4 ώρες, γεγονός που επιτρέπει τη χορήγηση κάθε δεύτερη ημέρα.
Οι Narita et al. στην υπο-ανάλυση της μελέτης ATTRACT για τον ιαπωνικό πληθυσμό αναφέρουν ότι “τα φαρμακοκινητικά χαρακτηριστικά της μιγαλαστάτης ήταν παρόμοια μεταξύ των Ιαπώνων και των μη Ιαπώνων ασθενών, υποδεικνύοντας ότι δεν απαιτείται προσαρμογή της δόσης με βάση την εθνικότητα”.
Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η τροφή μπορεί να επηρεάσει την απορρόφηση της μιγαλαστάτης. Για το λόγο αυτό, συνιστάται η λήψη του φαρμάκου τουλάχιστον 2 ώρες πριν ή μετά το γεύμα, ώστε να εξασφαλιστεί η βέλτιστη απορρόφηση και αποτελεσματικότητα.
Αποτελεσματικότητα
Η θεραπευτική αξία της μιγαλαστάτης (GALAFOLD) στην αντιμετώπιση της νόσου Fabry έχει αποτελέσει αντικείμενο εκτεταμένης έρευνας τα τελευταία χρόνια. Η μοναδική της προσέγγιση ως φαρμακολογική πρωτεΐνη-συνοδός έχει προσελκύσει το ενδιαφέρον της επιστημονικής κοινότητας, καθώς προσφέρει μια εναλλακτική στην καθιερωμένη ενζυμική θεραπεία υποκατάστασης.
Συστηματικές Ανασκοπήσεις και Μετα-αναλύσεις
Οι συστηματικές ανασκοπήσεις και μετα-αναλύσεις που έχουν διεξαχθεί μέχρι σήμερα παρέχουν πολύτιμες πληροφορίες σχετικά με την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της μιγαλαστάτης. Μια πρόσφατη συστηματική ανασκόπηση από τους Majid et al., με τίτλο “A Systematic Review on Safety and Efficacy of Migalastat for the treatment of Fabry’s Disease”, δημοσιευμένη στο Expert Opinion on Drug Safety, αναλύει τα διαθέσιμα δεδομένα από κλινικές δοκιμές και μελέτες παρατήρησης. Οι ερευνητές καταλήγουν στο συμπέρασμα ότι “η μιγαλαστάτη παρουσιάζει ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας σε ασθενείς με νόσο Fabry που φέρουν επιδεκτικές σε θεραπεία μεταλλάξεις”.
Επιπλέον, μια μετα-ανάλυση που συνέκρινε τη μιγαλαστάτη με την ενζυμική θεραπεία υποκατάστασης έδειξε συγκρίσιμα αποτελέσματα όσον αφορά τη διατήρηση της νεφρικής λειτουργίας και τη μείωση της καρδιακής μάζας. Ωστόσο, οι ερευνητές τονίζουν την ανάγκη για περισσότερες μακροπρόθεσμες μελέτες για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας της μιγαλαστάτης σε βάθος χρόνου.
Τρέχουσες Ερευνητικές Κατευθύνσεις
Οι τρέχουσες ερευνητικές προσπάθειες επικεντρώνονται σε διάφορους τομείς που σχετίζονται με τη βελτιστοποίηση της θεραπείας με μιγαλαστάτη. Μια σημαντική κατεύθυνση είναι η περαιτέρω κατανόηση των μοριακών μηχανισμών που διέπουν τη δράση της μιγαλαστάτης σε διαφορετικούς τύπους μεταλλάξεων του γονιδίου GLA.
Οι Bach et al., στο άρθρο τους “Pharmacometric model of agalsidase–migalastat interaction in human: a novel mechanistic model of drug-drug interaction between a therapeutic protein and a small molecule” που δημοσιεύτηκε στο Journal of Pharmacokinetics and Pharmacodynamics, παρουσιάζουν ένα καινοτόμο φαρμακομετρικό μοντέλο που διερευνά την αλληλεπίδραση μεταξύ της μιγαλαστάτης και της αγαλσιδάσης. Οι ερευνητές υποστηρίζουν ότι “αυτό το μοντέλο παρέχει νέες γνώσεις σχετικά με τη δυναμική αλληλεπίδραση μεταξύ μιας θεραπευτικής πρωτεΐνης και ενός μικρού μορίου, ανοίγοντας νέους δρόμους για τη βελτιστοποίηση των θεραπευτικών στρατηγικών στη νόσο Fabry”.
Επιπρόσθετα, η έρευνα επικεντρώνεται στην ανάπτυξη βιοδεικτών που θα μπορούσαν να προβλέψουν με μεγαλύτερη ακρίβεια την ανταπόκριση στη θεραπεία με μιγαλαστάτη. Αυτό θα μπορούσε να οδηγήσει σε πιο εξατομικευμένες θεραπευτικές προσεγγίσεις, βελτιστοποιώντας τα οφέλη για κάθε ασθενή.
Μελλοντικές Προοπτικές
Οι μελλοντικές προοπτικές για τη θεραπεία με μιγαλαστάτη είναι πολλά υποσχόμενες, αλλά παράλληλα αντιμετωπίζουν και προκλήσεις. Μια σημαντική κατεύθυνση είναι η διερεύνηση της πιθανής συνδυαστικής θεραπείας της μιγαλαστάτης με άλλες θεραπευτικές προσεγγίσεις, όπως η γονιδιακή θεραπεία ή νέες μορφές ενζυμικής θεραπείας υποκατάστασης.
Επιπλέον, η ανάπτυξη νέων μορφών χορήγησης της μιγαλαστάτης, όπως παρατεταμένης αποδέσμευσης σκευάσματα, θα μπορούσε να βελτιώσει τη συμμόρφωση των ασθενών στη θεραπεία και να οδηγήσει σε καλύτερα κλινικά αποτελέσματα.
Η έρευνα για την επέκταση της χρήσης της μιγαλαστάτης σε ευρύτερο φάσμα μεταλλάξεων του γονιδίου GLA αποτελεί επίσης μια σημαντική μελλοντική κατεύθυνση. Αυτό θα μπορούσε να διευρύνει τον πληθυσμό των ασθενών που θα μπορούσαν να επωφεληθούν από αυτή τη θεραπευτική προσέγγιση.
Τέλος, η μακροπρόθεσμη παρακολούθηση των ασθενών που λαμβάνουν μιγαλαστάτη θα παράσχει πολύτιμες πληροφορίες σχετικά με τη διατήρηση της αποτελεσματικότητας και την ασφάλεια της θεραπείας σε βάθος χρόνου. Οι Feldt-Rasmussen et al. στη μελέτη τους για τη μακροχρόνια αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της μιγαλαστάτης τονίζουν τη σημασία αυτής της παρακολούθησης, αναφέροντας ότι “τα μακροπρόθεσμα δεδομένα είναι κρίσιμα για την πλήρη κατανόηση του θεραπευτικού δυναμικού της μιγαλαστάτης και την αξιολόγηση της επίδρασής της στην πρόοδο της νόσου Fabry”.
Συνοψίζοντας, η μιγαλαστάτη αντιπροσωπεύει μια σημαντική πρόοδο στη θεραπεία της νόσου Fabry, προσφέροντας μια εναλλακτική προσέγγιση στην καθιερωμένη ενζυμική θεραπεία υποκατάστασης. Ωστόσο, η συνεχής έρευνα και η μακροπρόθεσμη παρακολούθηση είναι απαραίτητες για την πλήρη αξιοποίηση του θεραπευτικού της δυναμικού και την αντιμετώπιση των προκλήσεων που παραμένουν στη διαχείριση αυτής της σπάνιας γενετικής διαταραχής.
Συνοπτικά
Η μιγαλαστάτη (φάρμακο GALAFOLD) αποτελεί μια καινοτόμο θεραπευτική προσέγγιση για τη νόσο Fabry σε ενήλικες και εφήβους άνω των 16 ετών με επιδεκτικές μεταλλάξεις. Ως φαρμακολογική πρωτεΐνη-συνοδός, σταθεροποιεί το ένζυμο α-γαλακτοσιδάση Α, βελτιώνοντας τη λειτουργία του. Χορηγείται από του στόματος κάθε δεύτερη ημέρα. Αντενδείκνυται σε υπερευαισθησία στο φάρμακο ή τα έκδοχά του. Συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν πονοκέφαλο, ναυτία και ζάλη. Απαιτείται προσοχή σε ασθενείς με σοβαρή νεφρική ανεπάρκεια. Η αποτελεσματικότητά της έχει αποδειχθεί συγκρίσιμη με την ενζυμική θεραπεία υποκατάστασης. Συνεχής έρευνα διεξάγεται για τη βελτιστοποίηση της θεραπείας και την κατανόηση των μακροπρόθεσμων επιδράσεών της.
farmakologia.gr
Προσοχή: Μην λαμβάνετε ποτέ φάρμακα χωρίς την επίβλεψη ιατρού. Συμβουλευτείτε πάντα το ένθετο φυλλάδιο οδηγιών, καθώς ενδέχεται να επικαιροποιείται ανά τακτά διαστήματα. Οι εμπορικές ονομασίες αναφέρονται για διευκόλυνση, αλλά ενδέχεται να υπάρχουν διαφοροποιήσεις στη σύνθεση. Εστιάζουμε στην ανάλυση της δραστικής ουσίας. Συνεργαστείτε στενά με τον ιατρό και τον φαρμακοποιό σας. Αποφύγετε την αυτοχορήγηση. Βεβαιωθείτε ότι οι πληροφορίες ισχύουν για εσάς. Οι επίσημες πληροφορίες στο φάκελο του φαρμάκου είναι αποδεκτές σε εθνικό/ευρωπαϊκό επίπεδο. Άλλες πληροφορίες δεν θεωρούνται ισχύουσες. Καταβλήθηκε κάθε προσπάθεια για ακρίβεια, αλλά δεν παρέχεται εγγύηση. Οι πληροφορίες δεν καλύπτουν όλες τις πιθανές πτυχές των φαρμάκων. Το υλικό του farmakologia.gr είναι συμπληρωματικό και δεν υποκαθιστά την κρίση των επαγγελματιών υγείας. Δεν αναλαμβάνεται ευθύνη για την περίθαλψη με τη χρήση του.
Βιβλιογραφία
- Bach, T., Wu, N., & An, G. (2023). Pharmacometric model of agalsidase–migalastat interaction in human: a novel mechanistic model of drug-drug interaction between a therapeutic protein and a small molecule. Journal of Pharmacokinetics and Pharmacodynamics.
- Feldt-Rasmussen, U., Hughes, D., et al. (2020). Long-term efficacy and safety of migalastat treatment in Fabry disease: 30-month results from the open-label extension of the randomized, phase 3 ATTRACT study. Molecular Genetics and Metabolism.
- Majid, H., Verma, N., Bhandari, S., Gupta, S., et al. (2024). A Systematic Review on Safety and Efficacy of Migalastat for the treatment of Fabry’s Disease. Expert Opinion on Drug Safety.
- McCafferty, E. H., & Scott, L. J. (2019). Migalastat: a review in Fabry disease. Drugs.
- Narita, I., Ohashi, T., Sakai, N., Hamazaki, T., et al. (2020). Efficacy and safety of migalastat in a Japanese population: a subgroup analysis of the ATTRACT study. Clinical and Experimental Nephrology.
